美国官员批准了历史上最昂贵的药物 - 一项治疗罕见儿童疾病的210万美元基因疗法。基因疗法是一种医学治疗，其中将健康的遗传物质引入细胞中以替代异常基因。

新的基因疗法针对的是一种叫做脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病，它会严重削弱孩子的肌肉。 这种名为Zolgensma的治疗方法是由瑞士制药商诺华公司开发的。

随着时间的推移，SMA可能使孩子无法移动，吞咽或呼吸。 这种疾病影响了大约1万分之一的新生儿。 在90％的病例中，该病症导致死亡或需要在2岁时获得永久性呼吸辅助。SMA是遗传性婴儿死亡的主要原因。

美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准将Zolgensma用于患有SMA的两岁以下儿童。这项批准覆盖了患有最致命疾病的婴儿，以及那些随着时间推移发展缓慢的婴儿。

诺华说，Zolgensma被设计用来修复SMA的遗传原因，通过替换病人的异常或缺失的基因来阻止疾病的发展。一次性治疗可以在大约一小时内完成。

诺华公司为基因治疗的高成本辩护。 它说这种治疗代表了一种新的“转化医学”，为未来的基因疗法打开了大门。 它还表示，210万美元的疗法比其他可持续多年的SMA疗法减少了约50％。诺华表示，它将让医疗保险公司在五年内分摊425，000美元的费用。 如果治疗不起作用，它还计划退款。

美国食品和药物管理局表示，药物的安全性已在完成和正在进行的试验中进行了测试，涉及36名年龄在2周到8个月之间的患者。治疗有效性的大多数证据都是基于正在进行的试验。那些在刚出生的时候得到治疗的人效果最好。该治疗显示出其达到发育运动里程碑的能力显着提高，这些包括头部控制和无需支持的能力。

在美国批准的另一种SMA药物是名为Spinraza的药物。而不是一次性治疗，必须每四个月给予一次。总部位于美国的Spinraza生产商Biogen在第一年的收费中收费75万美元，之后每年收费35万美元。

一个独立的非营利组织“临床和经济评论研究所”，评估这种昂贵的新药的价值，该组织认为Zolgensma的价格可以接受，因为它极大地改变了受这种破坏性疾病影响的家庭的生活。

虽然现在知道治疗效果持续多久还不清楚，但一些医生希望它可以持续一生。 Jerry Mendell博士是俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的神经科医生。他领导了一项涉及Zolgensma的早期患者研究。当被问及他是否相信这种药物会继续产生长期影响时，门德尔告诉美联社，“它开始看起来那样了。”

他指出，一些婴儿时期接受治疗的的人现在已经4或5岁，没有任何疾病迹象。